世界上小核酸药物研究尚处在起步阶段,现有小核酸药物研究主要集中于艾滋病、肝癌、抗器官移植反应等领域,小核酸技术已经用于真核细胞相关生物学实验中,但从实验室到临床应用毕竟是个巨大的跨越,面临着许多技术瓶颈。例如,小核酸需具有高度活性和特异性,能将小核酸运送到指定部位的转运载体尤其重要。因此找到一个合适的作用靶点并拥有适当的载体,就成为小核酸类药物成功上市的关键因素,而转运载体被认为尤其重要。

 

本项目团队所拥有的国际领先纳米多肽研发/产业化经验以及小核酸药物开发先进技术优势,形成了团队的抗肿瘤小核酸药物研发及产业化市场竞争优势,使本项目处于该研发领域世界前沿。项目负责人、加拿大工程院院士陈璞博士,长期从事体内基因沉默及遗传修饰、基因疾病疗法、脂溶性药物和小核酸纳米肽载体、耐药性纳米肽等领域研究,已拥有相关授权专利三项,在国际专业期刊发表文章60余篇。项目核心技术团队人员均为加拿大滑铁卢大学研究人员,拥有丰富新药研发经验。山东大学药学院院长刘新泳教授新药研发团队的加入,进一步强化了本项目新药研发人才实力和竞争力。

 

项目团队已经研发出了全新作用机制的纳米多肽转运载体,目前团队已掌握纳米多肽小核酸转运系统核心技术并已获得三项专利。在多肽转运载体研发及产业化生产方面具有丰富经验,在抗CRC药物研发方面已开展了大量细胞模型及动物肿瘤模型研究。项目团队现已证明,纳米多肽转运载体-小核酸药物复合体能显著提升小鼠CRC模型小核酸药物疗效,显著抑制小鼠原发性CRC模型癌症相关因子COX-2、HIF-1a和VEGFa等表达,抑制癌症细胞存活率,进而抑制癌细胞生长、控制区域性淋巴结扩散、减轻肝脏和肺转移。

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