1、RNA干扰技术的原理

RNA干扰(RNA interference,或RNAi)是与靶基因信使RNA互补的短双链RNA诱导的序列特异性的转录后基因沉默现象。1998年,Fire和Mello等人首次发现并命名为“RNA干扰”现象,2002年被Science杂志评为十大科学成就之首,2006年Fire和Mello即被授予获诺贝尔生理医学奖。RNA干扰是一种真核细胞特有的基因沉默机制,它在抵抗外来物质入侵、保护基因组的稳定性、决定细胞命运与细胞分化方向、调节生物体的各种机能等方面发挥着极为重要的作用。介导这一高效基因沉默过程的一类关键分子就是小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA),围绕RNA干扰所建立的技术群我们也通称为小核酸技术。

2、RNAi技术的应用

2001年Tuschl等人首次证明人工合成的siRNA导入到哺乳动物细胞后可以实现对靶基因的表达抑制,自此以后,在基础研究与制药应用两大领域,RNA干扰技术均被广泛应用。理论上对任意靶基因,我们均能设计出相应的siRNA,抑制其基因表达,所以该技术被认为在传统药物不可行(undrugable)的疾病或靶点上仍具有巨大的应用潜力。因此,RNA干扰技术不仅作为一种高效多能的重要生物医学研究工具脱颖而出,更为靶向药物的研制带来了革命性的突破。而siRNA药物研发的一种困境便是缺乏低毒高效的运载体将siRNA运送入细胞内,而我公司全球首创纳米多肽转运平台将有效解决这种困境。

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